CRISPR療法暴漲9% 基因治療成果強勁

CRISPR療法公司公布2025年第四季及全年強勁財報，其領先基因療法Casgevy取得重大進展。該療法第四季營收達5400萬美元，全年營收1.16億美元，2025年共有64名患者接受輸注治療，其中30例發生在最後一季。

Casgevy的患者啟動數較2024年近乎翻三倍，透過首次細胞採集在全球達到147名患者。此急遽增長顯示這項針對鐮刀型貧血症和輸血依賴型乙型地中海貧血的突破性療法正加速被採納。

公司的准入擴展令人矚目，目前美國約90%符合資格患者已獲得保險給付，歐洲和中東市場的覆蓋率持續增長。合作夥伴Vertex製藥近期剛為蘇格蘭鐮刀型貧血患者爭取到保險給付。

除了血液疾病領域，CRISPR正推進多個研發項目，包括針對脂質代謝異常的CTX310和降低脂蛋白(a)的CTX321。分析師評論強調這些項目相較於Arrowhead和Regeneron的現有治療具有競爭潛力。

患者啟動數近乎翻三倍代表CRISPR基因編輯平台獲得關鍵商業驗證。這不僅是科學承諾，更是實際臨床採納，正如William Blair分析師指出，這應能轉化為2026年的實質營收成長。

對投資者而言，不斷擴大的保險給付範圍尤其重要。隨著美國90%符合資格患者獲得覆蓋且國際准入持續擴大，CRISPR已有效消除其高價療法普及的主要障礙。

血液疾病之外的研發進展展現CRISPR成為多領域治療平台公司的潛力。CTX310的競爭數據顯示公司可能挑戰心血管疾病市場的既有參與者。

儘管第四季淨虧損擴大至1.306億美元，CRISPR持有19.8億美元的強勁現金部位為商業化和研發提供充足資金緩衝。股價飆漲9%反映市場對這些正面發展的認可。