BridgeBio侏儒症藥物數據報喜 股價逼近52週高點

BridgeBio藥業股價週四大漲近7%，逼近52週高點84.94美元。此前該公司公布PROPEL 3三期試驗的積極結果，該研究測試口服藥物infigratinib用於治療最常見侏儒症類型——軟骨發育不全的兒童患者。

試驗顯示與安慰劑組相比，用藥組兒童的年化身高生長速度出現統計學顯著改善，infigratinib治療組兒童比安慰劑組每年多長高1.74-2.10公分。這是隨機對照軟骨發育不全試驗中紀錄到的最高生長速率。

重要的是，該藥物還顯示出改善身體比例的功效——這對肢體比例失調的侏儒症患者是關鍵考量。在8歲以下兒童中，infigratinib成為首個在該指標上對比安慰劑達到統計學顯著性的療法。

安全性表現良好，未出現與藥物相關的嚴重不良事件或中斷治療情況。BridgeBio計劃與監管機構會晤，討論於2026年下半年向FDA提交上市申請。

這次三期試驗成功驗證了BridgeBio治療遺傳性骨骼疾病的方法，使infigratinib有潛力成為同類最佳療法。該藥物的口服給藥方式相比現有注射療法具有潛在優勢。

軟骨發育不全治療市場蘊含重大商機，BioMarin的Voxzogo自2021年獲批以來已展現重磅藥物潛力。BridgeBio強勁的療效數據顯示其有望奪取可觀市佔率。

除軟骨發育不全外，公司正擴展infigratinib應用至軟骨發育低下等其他適應症，並測試於更年幼兒童（新生兒至3歲幼兒）。這種多元化策略降低風險並擴大總潛在市場規模。

2026年FDA申請時間表為投資者提供清晰監管路徑，同時留出商業化準備時間。股價逼近52週高點反映市場對BridgeBio執行能力與研發管線潛力的信心增強。