CRISPR基因疗法成果显著，股价飙升9%

CRISPR Therapeutics公布了2025年第四季度及全年强劲业绩，其主导基因疗法Casgevy取得重大进展。该疗法第四季度收入5400万美元，全年收入1.16亿美元，2025年共有64名患者接受输注，其中第四季度占30例。

与2024年相比，Casgevy的患者启动量增长近三倍，全球通过首次细胞采集的患者达147例。这一显著增长表明，这款用于镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的突破性疗法正加速普及。

公司的市场准入拓展成效显著，目前美国约90%符合条件患者已纳入医保覆盖范围，欧洲和中东市场的覆盖率持续扩大。合作伙伴Vertex Pharmaceuticals近期为苏格兰镰状细胞病患者争取到医保覆盖。

除血液疾病领域外，CRISPR正在推进多个研发管线项目，包括针对血脂异常的CTX310和降低脂蛋白(a)的CTX321。分析师评论指出，这些项目相较于Arrowhead和Regeneron的成熟疗法具备竞争优势。

患者启动量近三倍增长标志着CRISPR基因编辑平台获得关键商业化验证。正如William Blair分析师所指出的，这不仅是科学承诺的兑现，更是现实世界的应用落地，预计将在2026年转化为实质性收入增长。

对投资者而言，不断扩大的医保覆盖范围尤为重要。随着美国90%合格患者纳入医保且国际准入持续改善，CRISPR已有效扫除其高价疗法普及的主要障碍。

血液疾病领域之外的管线进展表明，CRISPR有望发展成为多治疗领域的平台型公司。CTX310的竞争性数据预示该公司可能在心血管疾病市场挑战现有参与者。

尽管第四季度净亏损扩大至1.306亿美元，但CRISPR持有的19.8亿美元强劲现金状况为商业化与研发投入提供充足保障。股价9%的涨幅反映出市场对这些积极进展的认可。