BridgeBio侏儒症药物数据亮眼，股价逼近52周高点

BridgeBio制药股价周四大涨近7%，逼近84.94美元的52周高点，此前公司宣布PROPEL 3三期试验取得积极结果。该研究针对最常见侏儒症类型——软骨发育不全症儿童测试口服药物infigratinib。

试验显示与安慰剂组相比，药物治疗组儿童年化身高增长速度实现统计学显著改善，infigratinib组儿童比安慰剂组每年多增长1.74-2.10厘米。这是随机对照软骨发育不全试验中记录到的最高增长率。

重要的是，该药物还显示出改善身体比例的功效——这对肢体不成比例短小的患者至关重要。在8岁以下儿童中，infigratinib成为首个在该指标上相对安慰剂呈现统计学显著性的治疗方法。

安全性表现优异，未出现药物相关严重不良事件或停药案例。BridgeBio计划与监管机构会晤，商讨于2026年下半年提交FDA批准申请。

此次三期成功验证了BridgeBio治疗遗传性骨骼疾病的方法，使infigratinib成为潜在同类最佳疗法。该药物的口服给药方式相对现有注射疗法具有潜在优势。

软骨发育不全治疗市场蕴含重大商业机遇，BioMarin的Voxzogo自2021年获批后已展现重磅药物潜力。BridgeBio的强劲疗效数据表明其可能斩获可观市场份额。

除软骨发育不全外，公司正将infigratinib拓展至软骨发育低下等其他适应症，并针对低龄儿童（新生儿至3岁）进行测试。这种多元化策略降低了风险并扩大了总可寻址市场。

2026年FDA申请时间表为投资者提供了清晰监管路径，同时为商业化准备留出时间。股价向52周高点迈进反映出市场对BridgeBio执行能力和研发管线信心增强。